Groot-Brittannië geeft ‘groen licht’ voor gentherapie gericht op het genezen van sikkelcelziekte
“Ja” tegen gentherapie gericht op de behandeling van sikkelcelanemie en een andere erfelijke bloedziekte voor patiënten van 12 jaar en ouder, zei Groot-Brittannië donderdag (16/11), aldus het geneesmiddelenagentschap van het land, waarmee het het eerste land ter wereld is dat dit doet Dus.
Casgevy is het eerste medicijn waarvoor een licentie is verkregen met behulp van de CRISR-tool voor het bewerken van genoom, waarmee de uitvinders Emmanuelle Charpentier uit Frankrijk en Jennifer Doudna uit de Verenigde Staten de Nobelprijs voor de scheikunde 2020 hebben verdiend, aldus de Britse Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency en de Healthcare Products Regulatory Agency. , MHA).
Wat is sikkelcelanemie en bèta-thalassemie
Sikkelcelanemie en β-thalassemie zijn genetische ziekten die worden veroorzaakt door fouten in de genen voor hemoglobine, die rode bloedcellen gebruiken om zuurstof door het lichaam te transporteren.
“Zowel sikkelcelziekte als bèta-thalassemie zijn pijnlijke, levenslange aandoeningen die in sommige gevallen fataal kunnen zijn”, zei MHRA-interim-directeur Julian Beach in de verklaring, zoals gerapporteerd door het Athens News Agency, onder verwijzing naar Reuters.
In klinische onderzoeken bleek Casgevy de gezonde hemoglobineproductie te herstellen bij de meerderheid van de deelnemers met sikkelcelziekte en transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie, waardoor de symptomen van de ziekte werden verlicht, voegde Beach eraan toe.
De MHRA zei dat er tijdens de onderzoeken geen grote veiligheidsproblemen waren vastgesteld, en voegde eraan toe dat zij de veiligheid van het geneesmiddel nauwlettend in de gaten hield.
De behandeling bestaat uit het verwijderen van primordiale hematopoëtische cellen uit het beenmerg van de patiënt en het corrigeren van een gen in het laboratorium, waarbij de gemodificeerde cellen na aanpassingstherapie opnieuw in het lichaam van de patiënt worden geïntroduceerd om het beenmerg voor te bereiden.
nieuwsbeest.gr
