De FDA heeft een nieuw oraal geneesmiddel goedgekeurd voor de behandeling van volwassenen met matige tot ernstige actieve colitis ulcerosa. De tabletten moeten eenmaal daags worden ingenomen, gebaseerd op de resultaten van gunstige veiligheids- en werkzaamheidsgegevens uit de fase 3-onderzoeken van het geneesmiddel.
VELSIPITY (etrazimod) is een selectieve sfingosine-1-fosfaat (S1P)-receptormodulator voor volwassenen met matige tot ernstige actieve colitis ulcerosa. De goedgekeurde aanbevolen dosis is 2 mg.
Colitis ulcerosa is een chronische en vaak invaliderende aandoening die alleen al in de Verenigde Staten ongeveer 1,25 miljoen mensen treft. Symptomen kunnen zijn: chronische diarree met bloed en slijm, buikpijn en urgentie. De impact ervan kan echter verder reiken dan de fysieke symptomen en ook andere aspecten van het leven bestrijken, vanwege de chronische en onvoorspelbare aard van de manifestatie ervan.
“Het medicijn biedt volwassen patiënten met matig tot ernstig actieve colitis ulcerosa de mogelijkheid om remissie zonder steroïden te bereiken met een eenmaal daagse orale pil die een gunstig voordeel/risicoprofiel heeft”, aldus Angela Hwang, Chief Commercial Officer en voorzitter van de Wereldwijde biofarmaceutische activiteiten van Pfizer. “De goedkeuring van de FDA vandaag markeert een belangrijke mijlpaal voor patiënten met colitis ulcerosa die nieuwe therapieën nodig hebben voor deze chronische ziekte en klaar zijn om met de behandeling te beginnen”, zei ze.
De goedkeuring door de FDA is gebaseerd op de resultaten van het ELEVATE UC Fase 3-registratieprogramma (ELEVATE UC 52 en ELEVATE UC 12), waarin de veiligheid en werkzaamheid van het geneesmiddel bij het bereiken van klinische remissie werd geëvalueerd bij patiënten met colitis ulcerosa bij wie de behandeling eerder had gefaald of die de behandeling niet verdragen. op ten minste één conventionele, biologische of Janus kinase (JAK)-remmertherapie.
Bijna tweederde van de patiënten in ELEVATE UC 52 en ELEVATE UC 12 had geen biologische therapie of behandeling met een JAK-remmer gekregen, en deze onderzoeken waren de enige geavanceerde therapieën bij colitis ulcerosa waarbij patiënten met geïsoleerde proctitis betrokken waren. Beide onderzoeken voldeden aan alle primaire en belangrijke secundaire werkzaamheidseindpunten, met een gunstig veiligheidsprofiel dat consistent was met eerdere onderzoeken naar het geneesmiddel.
Colitis ulcerosa wordt verergerd door alcohol
“Vanwege de onvoorspelbare aard van colitis ulcerosa kunnen mensen die met de ziekte leven in de loop van de tijd verschillende behandelingen ondergaan.
Sommige patiënten maken zich ook zorgen over het gebruik van injecteerbare therapieën, zoals biologische geneesmiddelen”, zegt dr. Michael Ciorean, mededirecteur van het IBD-centrum van het Zweedse Medisch Centrum en onderzoeker in het registratieprogramma. “Het is belangrijk om nieuwe, effectieve opties te hebben voor die patiënten die mogelijk geavanceerde behandelingsopties nodig hebben en de voorkeur geven aan het gemak van een eenmaal daagse pil.” Het is bewezen dat het nieuwe medicijn de behandeling verbetert met een gunstig voordeel-risicoprofiel”, legt hij uit.
Wat is de nieuwe pil?
Het is een orale sfingosine-1-fosfaat (S1P)-receptormodulator die eenmaal daags wordt ingenomen en zich selectief bindt aan de S1P-receptorsubtypes 1, 4 en 5.
Regelgevende aanvragen voor het gebruik ervan bij colitis ulcerosa zijn ter beoordeling ingediend bij een aantal landen over de hele wereld, waaronder Canada, Australië, Mexico, Rusland, Zwitserland en Singapore. Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) heeft de aanvraag voor autorisatie voor het gebruik ervan geaccepteerd, en een besluit wordt begin 2024 verwacht.
Aanbevelingen van volksgeneeskunde voor colitis
Het doel van de derde fase van de klinische onderzoeken is het evalueren van de effectiviteit van de eenmaal daagse dosis van 2 mg bij patiënten die eerder zonder succes zijn behandeld of intolerantie hebben getoond voor ten minste één conventioneel of biologisch geneesmiddel of voor JAK-therapie.
Na drie maanden ging 27% van de met de nieuwe pil behandelde patiënten in klinische remissie, vergeleken met slechts 7% van de placebogroep. Na een jaar waren de resultaten in de placebogroep hetzelfde, maar bij de mensen die het innovatieve medicijn slikten werd een stijging van 25% gerapporteerd.
Endoscopisch onderzoek uitgevoerd tijdens een ander drie maanden durend klinisch onderzoek leverde vergelijkbare resultaten op. Hieruit bleek dat deelnemers die met het testmedicijn werden behandeld mildere symptomen hadden en dat het slijmvlies van hun darmen beter herstelde, wat betekende dat zweren en andere laesies verdwenen.
Milena Vasileva
